Longtemps occupée par le Zolgensma de Norvatis et le Skysona de Bluebird, la place du médicament le plus cher du monde revient désormais désormais à l’Hemgenix. Ce dernier est commercialisé par le laboratoire américain CSL Behring et il permet de traiter l’hémophilie B.

Autorisé depuis la fin du mois de novembre par la puissante Food and Drug Administration (FDA), le médicament est disponible pour 3,5 millions de dollars. Si le montant peut paraitre élevé, il reste toutefois bien plus faible que le coût actuel pour un patient sur toute une vie estimé entre 21 et 23 millions de dollars aux Etats-Unis.

Coût annuel pour @US_FDA approuvé #Génothérapie : 
1) #Hemgenix -@uniQure_NV - #Hémophilie 3,5 M$ 
2) #Skysona - $BLUE 3 M$ 
3) #Zynteglo -@bluebirdbio - TBT 2,8 M$ 
4) #Zolgensma - @Novartis - #spinal atrophie musculaire 2,1 M$ 
5) #Luxturna - @Roche - #retinal dystrophie $850K #BioTech @FT

— Yair Einhorn (@yaireinhorn) January 6, 2023

Une malade rare qui empêche le sang de coaguler

En effet, les patients souffrant d’hémophilie sont aujourd’hui contraintes de suivre un traitement à vie, via des perfusions intraveineuses quotidiennes. L’Hemgenix permet lui de se contenter d’une unique perfusion pour traiter cette maladie rare qui empêche le sang de coaguler correctement. Ainsi, des hémorragies peuvent se déclarer au niveau des articulations, des muscles ou des organes internes (y compris au niveau du cerveau).

Selon les données relevées par la FDA, le médicament le plus cher du monde aurait permis de réduire de 54 % le taux de saignement prévu au cours d’une année. Par ailleurs, il a libéré 94 % des patients des perfusions longues et coûteuses, qui sont employées aujourd’hui pour contrôler cette maladie potentiellement mortelle.

Le traitement en question s’appuie sur la technique de la thérapie génique : du matériel génétique est introduit dans les cellules pour suppléer le gène malade avec un gène sain. De nombreux scientifiques se sont félicités d’une telle approbation par la FDA et soulignent un progrès important dans le développement de thérapies innovantes.

Une personne sur 40 000 dans le monde

L’hémophilie B touche environ une personne sur 40 000 dans le monde, et cette version B concerne environ 15% de tous les patients hémophiles. En Europe et aux Etats-Unis, on estime qu’environ 16 millions de personnes sont atteintes de l’hémophilie B. A noter que la plupart des femmes qui sont touchées ne présentent quasiment aucun symptômes. L’hémophilie A toucherait 5 fois plus du monde mais elle est moins contraignante.

Comment détermine-t-on le prix d'un médicament ?

Comment détermine-t-on le prix d'un médicament ? Divers facteurs sont en jeu comme le coût de la recherche, les matières premières, la fabrication, la promotion et la distribution. Si le fabricant est libre de fixer librement son prix, il doit négocier un montant, en France, avec la Haute Autorité de santé et le CEPS, le Comité économique des produits de santé, s'il veut que ce dernier soit remboursé par la Sécurité sociale.

Devant ce comité, le fabricant doit démontrer les bénéfices et l'innovation apportés par le nouveau traitement. En fonction du degré de service médical rendu, un niveau de remboursement est fixé. Cette manière de fonctionner est régulièrement critiquée par les associations militant pour davantage de transparence de la part des fabricants de médicaments, ces derniers n'étant pas obligés, juridiquement, de partager les données réelles des coûts de la recherche. En mai 2019, l'OMS avait voté une résolution appelant à plus de transparence de la part des fabricants de médicaments dans la négociation des prix.

Publié le 8 Janvier 2023 sur Presse-citron et Capital

Liens :
https://www.presse-citron.net/35-millions-de-dollars-quel-est-ce-medicament-le-plus-cher-du-monde/
https://www.capital.fr/economie-politique/hemgenix-quel-est-ce-medicament-dont-la-dose-coute-32-millions-deuros-1453098

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